【新闻事件】
近日美国国家癌症研究院(NCI)宣布史上最大精准医学临床试验开始推进。实验将招募1000名病患志愿者，同时研究二十多个药物（包括已上市和尚在临床研究阶段的药物）在二十几个基因突变或过度表达人群（包括EGFR、HER2、MET、 BRAF、NF1、GNAQ、GNA11、TSC1/2、 PTEN、Patch、NF2、ALK、ROS、FGFR）的疗效。预计每个治疗组至少有30人，至少有25%的非常见肿瘤（乳腺癌、肺癌、前列腺、直肠癌之外的癌症）。治疗终点为应答率和6个月无进展生存率。

【药源解析】
传统的癌症诊断和治疗是根据癌变组织，但这种分类对治疗的指导意义有限（除了手术）。主要原因是乳腺癌分子机理千差万别，治疗药物也随之不同。精准医学是按分子机理划分肿瘤，这样对靶向疗法的使用有更大的指导作用。比如EGFR驱动肿瘤无论是发生在肺还是直肠，使用EGFR抑制剂都有可能受益。当然实际情况更复杂。Necitumumab就是例外，虽然是EGFR抗体，但应答却和EGFR表达无关。这也是NCI要做这个临床实验的原因。

【实验条件】
能否准确检测基因变异将会直接影响实验结果。NCI将使用最先进的样品采集和基因检测技术，雇佣最可靠的科学家主持每个实验。同时，NCI与超过2400家的临床试验中心有合作，令病人可以不用长途跋涉去参与实验。多家药厂也表示愿意和NCI合作，提高药品和专业服务。病人将免费试用实验药物。而实验经费来自奥巴马总统的2.15亿美元精准医学动议。

【影响深远】
精准医疗实验对于医疗行业的各方都大有益处。药厂在开发靶向药物时，会利用精准医学原则，将针对某个蛋白的药物在这个蛋白变异或过度表达的不同肿瘤中测试。但有些肿瘤人群本身数量不高，若限制在某个变异人群，商业价值就有限。同时，大规模基因检测仍然是个耗时耗力的事情，单个厂家往往难以承担。而NCI启动的精准医疗实验，将对多种药物在多个基因变异肿瘤上的治疗效果进行合理测试。测试的成果将更为准确的定义精准医疗的适用范围和局限，为医疗行业的进步提供有价值的线索，