FDA于当地时间4月29日宣布的一项最终规则，对其法规进行了修订，明确规定 IVD 属于《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C Act）规定的器械，当IVD的制造商是实验室时也适用该项规定。在进行这项修订的同时，FDA还发布了一项政策，将在四年内逐步取消对 LDT 的一般执法裁量权。该机构还针对实验室生产的某些类别的 IVD 发布了有针对性的执法裁量权政策。旨在帮助确保实验室开发的检测项目（LDTs）的安全性和有效性。

“LDT 的应用比以往任何时候都要广泛--可用于新生儿筛查、帮助预测个人患癌风险或辅助诊断心脏病和阿尔茨海默氏症。”FDA局长、医学博士Robert M. Califf表示，如果美国人继续依赖这些检测结果，而不能保证它们有效，那么该局就不能袖手旁观。今天宣布的最终规则旨在对这些检测进行重要的监督，以帮助确保重要的医疗保健决策是根据患者和医疗保健提供者可以信赖的检测结果做出的。

虽然从历史上看，FDA 对大多数 LDT 一般都行使执法裁量权，即该机构一般不对大多数 LDT 执行适用的要求，但与几十年前 FDA 采用执法裁量权方法时使用的 LDT 相比，现代大多数 LDT 的相关风险要大得多。以前的许多 LDT 风险较低，用量较小，可用于满足当地病人群体的特殊需要。而现在大多数 LDT 被更广泛地用于更多和更多样化的人群，大型实验室接受来自全国各地的标本。LDT 也越来越多地依赖于高科技仪器和软件，并被大量使用和更频繁地用于帮助指导重要的医疗决策。

此外，越来越多的证据表明，一些以 LDT 形式提供的 IVD 引起了公众的健康担忧；例如，它们不能提供准确的检测结果，或其性能不如 FDA 授权的检测，这些证据包括科学文献中已发表的研究、FDA 自身在审查以 LDT 形式提供的 IVD 方面的经验、新闻报道和集体诉讼。

作为 LDT 提供的潜在不准确、不安全、无效或质量差的 IVD 造成或可能造成患者伤害的例子不胜枚举，其中包括用于选择癌症治疗方法、辅助诊断 COVID-19、辅助管理罕见病患者和确定患者患癌风险的检测。

如果不加强对 LDT 安全性和有效性的监督，患者就更有可能接受不必要的治疗，或根据不准确的检测结果或以虚假或误导性宣传推广的检测结果推迟或放弃适当的治疗。这可能会造成伤害，包括病情恶化或死亡，以及不必要地增加医疗费用。

加强对《联邦食品与药物管理局法案》规定的器械要求【如上市前审查、质量体系 (QS) 要求、不良事件报告、机构注册和器械上市、标签要求和研究用途要求】的遵守，将使患者和医疗服务提供者对 IVD 更有信心，无论它们是在哪里生产的。

随着监督力度的加大，FDA 也将能够帮助促进验证研究中的充分代表性，以及某些患者群体中潜在的性能差异和未知性能的透明度，这可能最终有助于促进健康公平。

FDA 器械与放射卫生中心主任、医学博士、法学博士 Jeff Shuren 说：“今天的行动是帮助确保 LDT 安全性和有效性的关键一步，同时也考虑到了其他公共卫生因素，包括继续提供病人所依赖的关键检验。通过对实验室生产的某些类别的检验项目实施有针对性的执法裁量政策，我们希望患者和医疗保健专业人员能继续获得他们所需的检验项目，同时对他们所依赖的检验项目的准确性更有信心。”

FDA将在四年内逐步取消对 LDT 的一般执法自由裁量权，这将有助于确保这些检测的安全性和有效性，同时避免对病人护理造成不必要的干扰，从而保护公众健康。更好地保证 LDT 的安全性和有效性还可以促进检验创新，推动科学界和医学界的共同努力，以确定有前途的技术、新疗法或值得未来研究的领域。

重要的是，FDA考虑了就拟议规则制定通知收到的大量意见，并根据这些意见调整了淘汰政策，使其更好地服务于公众健康。在逐步淘汰之后，FDA 一般会要求非实验室或实验室生产的 IVD 符合同样的要求，但实验室生产的某些 IVD 可能属于该局有针对性的执法裁量政策的范围。

FDA 打算对某些类别的 IVDs 行使上市前审查和大多数质量体系要求方面的执法裁量权，这些 IVDs 包括但不限于：

· 在最终规则发布之日前首次上市的作为LDT提供的目前已上市的IVD。这一执行自由裁量权政策旨在应对以下风险，即遵守此类要求的预期成本可能导致患者普遍无法获得目前所依赖的有益 IVD。

· 由医疗保健系统内的实验室生产和实施的 LDT，以满足在同一医疗保健系统内接受治疗的病人在没有 FDA 授权的检验时的未满足需求。这项执行自由裁量权政策的目的是为了避免患者被剥夺急需的 LDT，因为某些风险缓解措施可以帮助实验室发现其 LDT 的任何问题，并有助于为此类 LDT 的适当使用和解释提供信息。

FDA还纳入了额外的执法裁量权政策，例如针对纽约州临床实验室评估计划（CLEP）批准的 LDT，如最终规则的序言所述，该计划对分析和临床有效性的审查有助于降低不准确和不可靠的 LDT 造成危害的风险。

指导文件草案

该机构今天还发布了两份指导文件草案。其中一份提供了该局对某些实验室提供某些未经授权的 IVD 的执法自由裁量权政策的思考，以便在没有根据《食品药物管理局法案》第 564 条作出适用于 IVD 的声明的情况下，立即应对突发情况，如爆发传染病。另一份文件深入介绍了 FDA 在根据《FD&C 法案》第 564 条宣布公共卫生紧急状态期间制定有关某些 IVD 的执法自由裁量权政策时打算考虑的因素。

来源：FDA