11月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息公布，精准生物申报的pCAR-19B细胞自体回输制剂(以下简称pCAR-19B)获准纳入“突破性治疗品种”。适用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。该产品预计2024年上市。

什么是突破性疗法认定？

为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性疗法的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

pCAR-19B突破性

目前，国内尚无治疗儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品获批上市。pCAR-19B作为国内首款该适应症进入关键性临床研究的CAR-T产品，此次被纳入突破性治疗审评程序，基于其注册临床研究突出的临床疗效和患者获益，相较已有治疗手段，显著提高了客观缓解率。

当前，pCAR-19B关键临床研究已达到主要终点，我们期待pCAR-19B更有意义的相关结果公开，并在国家突破性治疗审评程序的加持下尽快面世，为儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者提供有效的新选择。

关于pCAR-19B

pCAR-19B由重庆精准生物自主研发，拥有发明专利保护，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病开发的细胞免疫治疗产品，也是国内首个针对该适应症的人源化设计的CAR-T产品。同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

2019年2月，pCAR-19B获得国家药品监督管理局一类生物新药临床试验默示许可。

2019年11月，I期临床研究在华中科技大学同济医学院附属同济医院正式启动，周剑峰教授担任PI（主要研究者）。该项注册试验也是我国首个针对儿童和青少年B细胞B细胞急性淋巴细胞白血病CAR-T注册临床试验。I期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

2022年2月，Ⅱ期注册临床试验在首都医科大学附属北京儿童医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院正式启动，王天有教授和黄亮教授担任临床试验的主要研究者（leading PI）,并相继在全国10余家三甲医院血液科开展临床试验，旨在能够更好的评估pCAR-19B的有效性和安全性。

目前精准生物已获得四个CAR-T细胞一类生物新药、七项适应症的默示许可，注册临床正在顺利推进并取得了优异的临床数据。pCAR-19B除了针对3~21岁患有CD19阳性复发/难治性B-ALL的患者，还在中国获批针对其他适应症开展临床研究，包括：22~70岁患有CD19阳性复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者；75岁及以下复发/难治性CD19阳性弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤患者。

匠心致初心 · 守护生命“脊梁”

“科技服务健康，精准维护生命”，pCAR-19B的成功获准，是精准生物实现从0-1的全新突破，也是一个全新时代的开始。以匠心致初心，守护百姓生命“脊梁”，是所有精准人的初心和使命，未来将加快基因与细胞药物治疗恶性肿瘤技术研发转化，造福更多患者，挽救更多生命！