实践是检验真理的唯一标准，新的医疗技术都需要规范的临床试验来检验其有效性和安全性。

撰文：小明月

来源：干细胞者说

首先有必要科普一下什么是临床试验，以及为什么要做临床试验？

什么是临床试验？

临床试验（Clinical Trial），指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。

1.为什么要开展临床试验？

出于对患者利益的保护，一个新药在进入临床实践之前需要先经过临床试验，获得药理（效果）和毒理（不良反应）的数据，同时也需要得到有效率和生存期的数据。那么获得这些数据的有效途径就是开展临床试验。

美国NCCN指南推荐：在没有标准治疗的情况下, 鼓励患者参加临床试验。人体的内环境是一个复杂的机体，在细胞和其他动物体内证明有效的药物到了人体内部不一定有效，因此我们需要设计不同阶段的临床试验来验证药物的作用。虽然我们不能确保每个参与其中的患者都能从中获益, 但是从长远来看人类攻克肿瘤的点滴进步, 都离不开临床试验的功劳。

事实上，临床试验也正是奇迹诞生的地方。

2.为什么抗拒临床试验？

我和很多不接受临床试验的患者聊过，他们抗拒的最常见原因是认为临床试验存在很多不确定因素，参加临床试验相当于小白鼠。事实上在进行人体临床试验之前，这些药物往往已经获得在动物（如鼠、狗、猴子等动物）体内的安全数据，而且在正式开展人体临床试验之前需要报伦理委员会审批，伦理委员会的成员里规定一定要有非医学专业的人员，他们代表的就是患者的观点和利益。所有的临床试验都不能损害受试者的利益（这是最起码的要求），很多临床试验还要求患者可以获得一定的利益，比如交通或营养补贴，有些研究还可能给患者买相关的保险。此外，临床试验需要获得患者的知情同意，在临床试验过程中患者有权利随时决定退出研究，这本身也是对患者权益的一种保护。

3.在中国开展的临床试验

目前在中国开展的临床试验可以分为一下几大类：

（1）Me too 研究

一些在国外临床试验中证实有效的药物，在进入中国市场之前需要证实对中国人群同样有效，因此需要开展类似的临床试验。比如已经完成的Artist研究就是安维汀在中国的注册研究，开展该研究的时候国际多中心III期研究AVF2107已经证实安维汀可以给晚期肠癌患者带来生存获益，患者在参加Artist研究时不仅可以获得免费的药物和检查，还可以获得一定的交通补贴。等到这些药物正式上市，平均每个月的治疗费用高达3万人民币。

（2）新药研究

随着我国制药产业研发能力的提高，我们也逐渐有了自主创新的药物，这些药物在获得适应症之前同样需要开展临床研究，这类研究的不确定性相对多一些，需要摸索有效的药物剂量，收集安全性的数据。即使在这种情况下，患者的利益和安全仍是研究团队最关心的头等大事。

（3）扩大适应症的研究

有些药物已经在其中病种中证明有效，我们想观察在新的病种中是否仍然有效。很多药物都有光谱抗肿瘤的作用，类似的研究安全性比较有保障。

4.如何获得临床试验的信息？

1.登陆美国国家临床试验公示网站（https://clinicaltrials.gov/ ），查询正在进行的临床试验。

2.登陆中国临床试验注册中心查询（http://www.chictr.org.cn）正在进行的临床试验。

3.登陆国家食品药品监督管理总局药品审评中心官方网站，http://www.cde.org.cn，点击临床试验登记与公示。

PS：干细胞临床研究备案和药物申报具有特殊性。一般认为，在1或2注册的临床试验，只是代表获得医院伦理审查（如果未获得伦理审查，会有显示），并不代表是正规合法的临时试验。但没有查到任何一项注册，肯定不是正规合法。