12月4日，国际医学顶级杂志《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine，影响因子54.42)以通信形式发表了北京大学人民医院、北京大学血液病研究所主鸿鹄、黄晓军为作者的临床研究成果："口服砷剂和维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病"。这是该研究团队今年在《新英格兰医学杂志》发表的第2篇系列研究文章。

急性早幼粒细胞白血病是一种起病凶险的恶性血液病，单纯依赖化疗患者复发率高，总体生存较差。维甲酸与砷剂联合治疗作为急性早幼粒细胞白血病诊治首选方案，被业界称为"梦幻组合"，根治率达到90%以上。此前黄晓军课题组在国际上首次通过前瞻临床试验证实，口服砷剂和静脉砷剂具有相似的疗效和安全性，成果发表于2013年国际肿瘤学顶级期刊（Journal of Clinical Oncology，影响因子18.03）。在此基础上，课题组于2013年2月设计了新的临床试验，共纳入20例初诊非高危急性早幼粒细胞白血病病人（白细胞小于1万）,仅用两种口服药物（复方黄黛片和维甲酸），不用传统的化疗药物，不输液，缓解后不用再住院，总治疗时间为8个月。结果显示所有病人都达到完全缓解，利用目前最敏感的实时定量PCR方法证实所有病人都可以达到白血病基因转阴，更为重要的是所有病人在达到缓解（约1个月）后均不再需要住院治疗，不影响正常工作和学习，生活质量接近正常人。这种治疗的优势还在于医疗费用较低。

上述成果在国际上首次证实了"不化疗，不输液，仅用两个口服药物治疗急性早幼粒细胞白血病"的可行性，使急性早幼粒细胞白血病治疗更为简便，避免化疗带来的多种副作用，大大提高了病人的生活质量，同时减轻了患者医疗费用负担。该项研究使得我国急性早幼粒细胞白血病的治疗领域稳居国际前列，成为推动该领域发展的重要力量。