近日，加州大学旧金山分校的科学家和医师对一种新形式的1型糖尿病（T1DM）免疫疗法在美国开展了第一个安全试验。Ｉ期临床试验中，患者在接受多达26亿个细胞的回输后，不仅没有造成严重副作用，而且这些细胞能在患者体内存在至少一年。
              
所有的T1DM患者都需要每天注射胰岛素，然而仅依靠这种替代治疗是不够的。因为，胰岛素的注射量和胰岛素的实际需要量之间几乎无法取得平衡。另一方面，皮下注射的胰岛素无法直接到达肝脏，它是β细胞分泌胰岛素的第一个靶器官。此外，许多T1DM疗法希望通过抑制人体的免疫反应达到治疗目的，但这类疗法通常会导致严重副作用，增加患者感染或患癌的风险。

在这项研究中，科学家们利用患者自身的调节性T细胞（Tregs），可减轻免疫系统对胰岛素生成细胞的破坏，同时不损害免疫系统抵抗感染的能力。论文第一作者、加州大学旧金山分校Jeffrey A. Bluestone教授表示，如果这种新疗法能在进一步的试验中证明有保护人体分泌胰岛素的能力，那么它将会成为"游戏规则的改变者"。

实验究竟是如何进行的？
试验采用的是Bluestone及其同事在2009年首次描述的体外"分离和扩展"技术。研究人员首先从T1DM患者身上抽取2小杯血液，然后从中分离出200万到400万个Tregs，在实验室培养后其数量可增加1500倍。这种扩增之后恢复的Tregs，功能上更加的活跃，能修复T1DM患者的免疫系统缺陷，与其他途径生产的Tregs相比，更容易在体内长期存活。

这次试验中14名18岁至43岁的患者被分成4组，接受一次数量不等的自体Tregs注射，其中数量最少的是500万个Tregs，最多的是26亿个Tregs。结果显示，4组患者全都耐受性良好，而且多达25%的细胞过了一年还能在患者体内检测到。

基于这个Ｉ期试验数据，新泽西的Caladrius制药现在正开始规划将该疗法用于T1DM治疗的2期临床试验。Bluestone表示："用病人自己的细胞——识别、分离它们然后进行扩增，并将它们灌输回患者体内，是药物研发一个令人兴奋的新支柱，我们期望Tregs能成为未来糖尿病治疗的一个重要组成部分。"