近日，《自然-医学》（Nature Medicine）刊发了一篇题为“Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025”的年度回顾文章，文章邀请了11位顶尖研究人员预测了2025年可能对医学产生重大影响的临床试验。这些试验涉及基因治疗、数字工具、营养学、心理健康等多个领域。

01

朊病毒病的基因治疗

在医学研究前沿阵地，美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的高级小组负责人 Sonia Vallabh 正聚焦于一项极具挑战性的科研攻坚 —— 朊病毒病的攻克。朊病毒病作为罕见的神经退行性疾病，虽然发病率低，却有着极高的致死率，在全球人口中约每六千个人里就有一人受其威胁。

当下，基因治疗成为探索朊病毒病治愈可能的关键路径。其中，ION-717 这款由 Ionis 制药公司全力研发的反义寡核苷酸在研药物备受瞩目，其核心作用机制在于精准抑制朊病毒蛋白的生成，从根源上对抗病魔。凭借前期临床前研究积累的扎实数据以及充分的概念验证，一场旨在为朊病毒病患者点亮希望之光的 1/2 期临床试验已重磅开启。

ION-717 的给药方式为鞘内给药，以此确保药物能够精准抵达作用部位。如今，全球 16 个顶尖研究中心协同发力，汇聚各方智慧与资源，全力推动这项研究稳步前行。此次研究志在突破传统治疗瓶颈，聚焦早期治疗策略，力求在神经退行性病变刚露端倪的最早期就果断介入，像在大脑功能的 “护城河” 外早早布防，最大程度守护大脑的正常运转。据科研团队的紧密规划与精准推算，在 2025 年年内，有望收获首批来自临床试验的珍贵数据，届时将为全球朊病毒病的治疗翻开全新篇章。

02

精准营养在不同队列中的应用

在健康研究领域备受瞩目的路易斯安那州立大学系统彭宁顿生物医学研究中心，Leanne Redman 教授正领衔一项由美国国立卫生研究院鼎力资助的重大科研项目 ——“精准健康营养项目”。该项目剑指一个长期困扰学界与大众的关键问题：为何不同个体对相同的食物会产生截然不同的反应？

为了揭开这一谜题，项目组广纳贤才，集结各方资源，将对超过 8000 名成年参与者展开全方位、深层次的研究，力求突破现有营养指南的局限，为个性化的精准营养方案绘制蓝图。研究涵盖的维度极为广泛，从个体日积月累的饮食习惯，到与生俱来的遗传密码，从肠道内千变万化的微生物群落，到日常的生活作息方式，再到每个人或长或短的健康履历，无一不是剖析个体对餐食测试反应差异的关键切入点。在此基础上，项目组精心设计了三种各具特色的饮食模式，它们在碳水化合物、脂肪、蛋白质等核心营养素的摄入量以及具体类型上大相径庭，以此精准模拟并测试不同个体的适应性。

研究团队更是借助前沿的统计模型与智能高效的机器学习算法，犹如在海量数据中搭建一座精密的 “分拣工厂”，全力识别那些与饮食反应紧密相连的隐藏因素，或是独具辨识度的个体特征，进而提前预判最有可能为个体带来健康福祉的食物组合与饮食模式。目前，整个项目按照严谨的时间表有序推进，预计海量而珍贵的数据收集工作将在 2026 年骄阳似火的夏季圆满收官，而令人期待已久的初步研究成果则将抢在 2025 年初率先亮相，为全球关注健康营养的各界人士带来全新的启迪与希望。

03

大麻二酚（CBD）预防精神疾病

在健康研究领域备受瞩目的路易斯安那州立大学系统彭宁顿生物医学研究中心，Leanne Redman 教授正领衔一项由美国国立卫生研究院鼎力资助的重大科研项目 ——“精准健康营养项目”。该项目剑指一个长期困扰学界与大众的关键问题：为何不同个体对相同的食物会产生截然不同的反应？

为了揭开这一谜题，项目组广纳贤才，集结各方资源，将对超过 8000 名成年参与者展开全方位、深层次的研究，力求突破现有营养指南的局限，为个性化的精准营养方案绘制蓝图。研究涵盖的维度极为广泛，从个体日积月累的饮食习惯，到与生俱来的遗传密码，从肠道内千变万化的微生物群落，到日常的生活作息方式，再到每个人或长或短的健康履历，无一不是剖析个体对餐食测试反应差异的关键切入点。在此基础上，项目组精心设计了三种各具特色的饮食模式，它们在碳水化合物、脂肪、蛋白质等核心营养素的摄入量以及具体类型上大相径庭，以此精准模拟并测试不同个体的适应性。

研究团队更是借助前沿的统计模型与智能高效的机器学习算法，犹如在海量数据中搭建一座精密的 “分拣工厂”，全力识别那些与饮食反应紧密相连的隐藏因素，或是独具辨识度的个体特征，进而提前预判最有可能为个体带来健康福祉的食物组合与饮食模式。目前，整个项目按照严谨的时间表有序推进，预计海量而珍贵的数据收集工作将在 2026 年骄阳似火的夏季圆满收官，而令人期待已久的初步研究成果则将抢在 2025 年初率先亮相，为全球关注健康营养的各界人士带来全新的启迪与希望。

04

基因编辑治疗镰状细胞病

在全球生物医学创新的前沿阵地，哈佛大学梅金医疗保健变革技术研究所所长、布罗德研究所副所长兼自然科学教授 David Liu，正引领着基因编辑技术在疑难病症治疗领域的突破性探索，尤其聚焦于镰状细胞病这一棘手难题与造血干细胞（HSC）的碱基编辑应用交汇之处。

当下，基因编辑技术在镰状细胞病治疗进程中已然迈出坚实步伐，造血干细胞的碱基编辑成为备受瞩目的关键赛道。其中，Beam Therapeutics 全力推进的 BEACON 试验堪称行业先锋，作为首个针对造血干细胞的碱基编辑临床试验，承载着无数患者与科研人员的殷切期望。这项开创性试验聚焦于评估自体碱基编辑 CD34 + HSC 和祖细胞（BEAM-101）在重症镰状细胞病患者群体中的真实表现，核心目标直击安全性与有效性两大关键指标。

试验开创性地运用体外碱基编辑前沿技术，通过巧妙模拟在遗传性胎儿血红蛋白持续存在的特殊人群中所观察到的单核苷酸多态性，精准发力，旨在显著提升患者体内胎儿血红蛋白水平，进而从根源上改善镰状细胞病的各类症状，为患者驱散病痛阴霾。

诚然，科研之路从无坦途。在 BEACON 试验推进过程中，虽遭遇一例患者不幸离世的沉重打击，但科研团队迅速展开深度剖析，初步调查结果带来一丝曙光：该患者的死亡极有可能源于标准治疗流程中白消安药物引发的副作用 —— 肺部损伤，而非碱基编辑技术本身存在缺陷。这一关键发现，不仅及时澄清了技术疑虑，更为后续研究奠定了信心基石。

05

冷屋顶预防热相关疾病

Aditi Bunker（德国海德堡大学）冷屋顶是一种高反射屋顶涂料，能够通过反射太阳能和阻止热量传递进建筑物来降低室内温度。此次研究项目独具慧眼，将关注点精准投向那些在极端高温环境下苦苦挣扎、极度脆弱的社区，西非地区便是典型代表。那里常年被酷热笼罩，当地居民的生活质量和身体健康饱受摧残。为了探寻有效的应对之策，研究团队在布基纳法索精心组织实施了一项规模宏大的试验。这场试验广泛招募了来自 600 户家庭的 1200 名勇敢参与者，他们怀揣着对美好生活的期盼，积极投身其中。研究人员运用科学严谨的随机分配方法，将这些家庭分成两组：一组有幸接受冷屋顶处理，开启清凉新生活的探索；另一组则维持原状，作为对照基准。随后的整整两年时间里，研究团队化身贴心守护者，密切跟踪记录着参与者们的心率、血压、体温、血糖、脱水状况以及心理压力等诸多健康指标的点滴变化，不敢有丝毫懈怠。

不仅如此，研究范畴还进一步拓展延伸，深入探讨高温给当地居民带来的全方位健康影响。从悄然侵蚀心灵的心理健康问题，到严重影响生活品质的睡眠质量下降，再到因高温激化引发的性别暴力等一系列社会问题，无一遗漏。这项研究承载着两大核心使命：其一，以严谨的科学态度和详实的数据，确凿判定冷屋顶干预措施与人体健康改善之间究竟是否存在直接、紧密的因果联系；其二，基于充分的调研与论证，审慎评估在当地大规模推广冷屋顶这种干预手段的可行性与合理性。当下，整个研究按部就班地进行着，备受瞩目的研究结果预计将于 2025 年的年中重磅揭晓。届时，这份饱含心血与智慧的研究成果，有望化作希望之光，照亮全球所有受高温困扰地区人们追求舒适生活的前行之路，为改善他们的生活提供强有力的科学依据。

06

前列腺癌的放射性药物

Oliver Sartor（梅奥诊所）放射性药物在前列腺癌治疗中的应用正在取得进展，特别是镥-177靶向治疗。镥 - 177 靶向治疗的精妙之处在于，它如同精准的制导导弹，能够特异性地锁定表达前列腺特异性膜抗原（PSMA）的癌细胞，实施精准打击。其实，这一开创性理念早在 15 年前便已萌芽，犹如一颗希望的种子悄然种下，科研人员历经多年的深耕细作、刻苦钻研，近期终于迎来了实质性的重大突破，让这颗种子长成参天大树，为前列腺癌患者撑起一片希望的绿荫。

如今，美国食品药品监督管理局（FDA）已为 Lu177 - PSMA - 617 疗法郑重地盖上了 “认可” 印章，批准其用于治疗特定类型的前列腺癌成年患者。这类患者已然接受过雄激素受体通路抑制剂以及基于紫杉烷类的化疗，且被确诊为 PSMA 阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），这一批准无疑为他们开启了一扇新的治疗之门，让他们在抗癌之路上多了一份有力的武器。

然而，科研的脚步并未停歇。当下，多项前沿试验正紧锣密鼓地开展，旨在将镥 - 177 治疗进一步前移，如同在前列腺癌治疗的 “时间轴” 上抢跑，使其能够在更早阶段介入，为患者争取更多生机。其中，PSMAfore 试验广纳贤才，招募了尚未接受过化疗的 mCRPC 患者，试图探索在这一关键节点运用镥 - 177 治疗的效果；PSMAddition 试验则另辟蹊径，精心设计对比方案，将 Lu177 - PSMA - 617 加标准治疗与单独标准治疗放在天平两端，在 1126 名未经治疗或仅接受了轻微治疗的 PSMA 阳性转移性激素敏感性前列腺癌患者群体中仔细衡量疗效优劣，而该试验的核心衡量标尺 —— 主要终点，设定为影像学无进展生存期，以此精准评估治疗的长期有效性。

07

聊天机器人辅助宫颈癌筛查

Farida Selmouni（国际癌症研究机构）法国已将自我采样人乳头瘤病毒（HPV）纳入全国宫颈癌筛查项目，特别是针对30至65岁未在诊所接受筛查的女性。据相关研究数据显示，在这一目标群体中，实际参与自我采样的女性比例竟然还不到 20%，这无疑给宫颈癌的早期防控工作敲响了警钟。

为了扭转这一局面，一支专业的研究团队挺身而出，他们深知要攻克这一难题，必须直击痛点，精准施策。于是，基于前沿的网络技术，一系列创新工具应运而生。这些工具的核心使命，便是要为那些教育背景薄弱以及来自经济、社会等方面相对弱势地区的女性赋能，鼓励并帮助她们轻松在家中完成自我检测，让宫颈癌筛查走进千家万户，成为女性健康管理的日常操作。

其中，多语言决策辅助工具堪称一大亮点，它借助人工智能聊天机器人的强大交互能力，跨越语言与地域的障碍，在多个智能手机常用渠道全面上线，随时待命，为女性朋友们答疑解惑。在研发过程中，研究团队通过严谨细致的定性研究，一方面深入探寻女性群体对于宫颈癌防治知识的了解程度、对智能手机操作的熟悉情况以及她们内心深处的实际需求；另一方面，广泛收集来自医疗专业人士的真知灼见，为打造更具针对性、实用性的教育工具汇聚各方智慧。

在此基础上，研究人员依据所获取的一手信息，对聊天机器人的首个原型进行了精雕细琢，反复打磨。随后，广泛征集研究参与者以及医疗专业人士的反馈意见，不断优化完善。令人欣喜的是，反馈结果显示，女性用户们对这款聊天机器人颇为满意，纷纷点赞其能够在瞬间给出快速且精准的回复，如同身边随时相伴的专属健康顾问。

当下，一项具有深远意义的随机对照试验正在紧锣密鼓地推进当中，预计在 2025 年圆满收官。此项试验承载着沉甸甸的期望，旨在以科学严谨的方式评估聊天机器人在提升女性参与基于 HPV 检测的宫颈癌筛查全流程护理路径中的实际有效性，若试验取得成功，必将为全球宫颈癌防治事业注入全新动力，让更多女性受益于科技带来的健康守护。

08

移动工具包改善心理健康

Keng-Yen Huang（纽约大学医学院）为应对肯尼亚青少年心理健康障碍的沉重负担，移动健康工具包（mSELY）研究应运而生，其重点在于探究数字工具包对青少年及其父母所产生的效果。

此工具包包含两个版本：

• 青少年版本：主要功能是助力青少年进行自我心理健康评估，使其能够更好地管理自身心理健康需求，并且为他们搭建与同龄人沟通交流的平台，方便彼此建立联系。

• 父母版本：主要是帮助父母学习有效的心理健康策略，为他们提供更优质的育儿资源，以便更好地支持青少年的心理健康发展。

该研究将在肯尼亚的多个社区组织展开随机对照试验，以此来明确这些数字干预措施的有效性。在研究过程中，还将深入探讨导致青少年行为暴力的根本原因，经发现主要是缺乏自信以及解决问题的能力。研究人员会把相关数据反馈给参与者，帮助他们更清晰地了解自己的个人发展状况，明确需要重点关注的领域。另外，研究人员期望借助为家长提供的数字工具，让家长更加重视与孩子坦诚沟通的重要性。

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个体化乳腺癌筛查

Suzette Delaloge（Institut Gustave Roussy）我的个人乳腺癌筛查（MyPeBS）试验旨在将“一刀切”的筛查方法转变为更个体化、基于风险的策略，以弥补乳腺癌筛查中的空白。目前，乳腺癌筛查主要基于年龄，大多数国家从50岁开始，但这种方法存在局限性，仅降低了约20%的死亡率，并伴有高比例的过度诊断和不必要的治疗。个体化方法可以调整女性接受筛查的年龄，并决定她们是否需要调整筛查频次。对于高风险女性，可以采取更多降低风险措施，而低风险女性则可能从减少乳房X线检查中获益，减少不必要的检测伤害。这项全球性研究在六个国家进行，涉及53 000余名女性，是一项比较当前标准乳腺癌筛查与个体化风险基础筛查策略的随机对照研究。如果试验显示基于风险的筛查与标准筛查结果相仿或更优，可能会彻底改变乳腺癌预防。

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家庭园艺应对气候相关营养不良

Ina Danquah（波恩大学）ALIMUS是一项在肯尼亚东南部和布基纳法索农村进行的多中心随机对照试验。该项目旨在解决气候变化对营养的影响，特别是在依赖玉米、小麦和高粱等主食作物的人群中。由于气候变化，这些作物的营养成分如锌、铁、硒和蛋白质水平降低，对5岁以下儿童和育龄女性构成了威胁。ALIMUS项目着重于家庭园艺结合营养和健康咨询，旨在通过增加饮食多样性来弥补主食作物的营养损失。项目鼓励家庭在自家附近种植蔬菜和水果，并根据当地人的偏好进行设计。试验在2020年开始，因COVID-19大流行而延迟，2021年收集基线数据。项目现已进入最后阶段，涉及每个国家的300个干预家庭和300个对照家庭。主要衡量的结果是儿童的年龄身高评分，作为营养状况的长期指标。预计在2025年中公布结果，希望这些发现将为未来在气候变化情景下解决营养不良问题提供策略，并可能将成功模式更广泛地应用于面临类似气候相关挑战的地区。

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自闭症儿童学习游戏

Dennis P. Wall（斯坦福大学医学院）研究人员设计了一款针对自闭症儿童的学习游戏，旨在通过早期干预改善患儿的社交沟通。游戏在照护者和儿童之间形成了强大的社交同步，有望减轻家长压力，同时减少影响儿童社会融合的自闭症症状。其能够在游戏过程中收集数据，训练旨在理解自闭症信号的人工智能工具，并能够个性化游戏体验以增强参与度和影响力。为了测试这款游戏，研究人员已经招募了2至8岁的自闭症儿童参加临床试验。

2025年值得关注的临床实验

参考文献：

Webster P, Healey N. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025. Nat Med. 2024;30(12):3384-3388. doi:10.1038/s41591-024-03383-y